Los resultados de un estudio, publicado en la revista International Journal of Molecular Sciences, sugieren un posible nuevo compuesto para tratar la hemofilia A para aquellos pacientes en los que no pueden usarse las infusiones de Factor VIII.
La principal complicación en la terapia para la hemofilia A es que muchos pacientes van generando auto-anticuerpos en contra del Factor VIII inyectado y termina por tener poco efecto. Por tanto, es urgente estudiar los mecanismos de coagulación que nos permitan encontrar nuevas terapias para estos pacientes.
En este sentido, investigadores de la Universidad de Cádiz (UCA) y el Hospital Puerta del Mar (HUPM), adscritos al Instituto de Investigación e Innovación Biomédica de Cádiz (INiBICA), en colaboración con investigadores del Hospital Virgen del Rocío (HUVR) de Sevilla, han descrito recientemente que unos polímeros de fosfato (polifosfatos) podrían ser la base en el diseño de nuevas terapias para tratar la hemofilia A.
En trabajos anteriores, los investigadores habían encontrado que uno de los factores de la sangre, denominado factor von Willebrand (FvW), puede modularse por polímeros de fosfato (polifosfatos) que se producen de manera natural en el organismo.
En este trabajo, se ha determinado que la modulación del FvW por polifosfatos ocurre solo en ausencia de otro factor sanguíneo, denominado Factor VIII. El Factor VIII es, precisamente, el faltante en los pacientes con hemofilia A.
Los autores realizaron experimentos en plasmas de individuos sanos, en pacientes con hemofilia A de diferente gravedad y en pacientes con diferentes tipos de enfermedad de von Willebrand, También se estudiaron las uniones moleculares in vitro, donde se encontró que el polifosfato y el FVIII compiten por unirse al FvW. Estos hallazgos se han publicado esta semana en la revista International Journal of Molecular Sciences.
Según los resultados obtenidos, los autores sugieren que el polifosfato - que es un coagulante natural - podría utilizarse en el diseño de nuevas terapias para tratar la hemofilia A que sustituyan al FVIII, cuando éste último no pudiera usarse, como en aquellos pacientes que han generado auto-anticuerpos.
Este trabajo ha sido realizado en el grupo de investigación “Metabolismo del Fosfato” de la UCA/HUPM/ INiBICA con la estrecha colaboración de profesores del Departamento de Biomedicina Biotecnología y Salud Pública (UCA) y del Departamento de Hematología del HUVR. Participaron los investigadores Marcela Montilla (HUPM, ahora profesora en la U. Cooperativa de Colombia), Isabel Atienza-Navarro (HUPM/UCA), Francisco José García-Cozar (UCA), Carmen Castro (UCA), Francisco Javier Rodríguez-Martorell (HUVR), dirigidos por el profesor Félix A. Ruiz (Área de Nutrición, UCA).
Referencia Bibliográfica: Montilla, M.; Atienza-Navarro, I.; García-Cozar, F.J.; Castro, C.; Rodríguez-Martorell, F.J.; Ruiz, F.A. Polyphosphate Activates von Willebrand Factor Interaction with Glycoprotein Ib in the Absence of Factor VIII In Vitro. Int. J. Mol. Sci. 2022, 23, 14118. https://doi.org/10.3390/ijms232214118.
